1. Voor het pompemedicijn Myozyme is geen alternatief.
Wel zijn er veelbelovende innovaties (deze, en deze en veel meer overigens) die de kosten zullen gaan drukken of over een jaar of vijf een alternatief worden.
2. Myozyme stopt bij Pompe de spierafbraak en
dus onherroepelijke achteruitgang.
Dat de gezondheid van de Pompepatiënt stabiliseert is voor iedere patiënt een enorme winst.
Het gaat immers om een progressieve ziekte.
3. Bij nieuwe patiënten voorkomt Myozyme dat de
ziekte functioneren onmogelijk maakt.
Normaal leven is binnen handbereik gekomen.
4. De levensverwachting door Myozyme neemt
volgens eerste inzichten met 50% toe.
Dat is het verschil tussen vroegtijdig overlijden en vrijwel normaal oud worden.
5. De ziekte
van Pompe openbaart zich in verschillende
vormen, ernst en leeftijd.
Ook het effect van behandeling verschilt.
Internationaal wordt intensief samengewerkt om de behandelingsresultaten te verbeteren.
We staan aan het begin. Myozyme is er pas sinds 2006.